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AVISO LEGAL e o Que são Doenças Raras

✔ Doenças Raras Doem® - A palavra doença é derivada do latim dolens, ēntis no sentido de que se aflige, que causa dor, padecimento. É o distúrbio das funções de um órgão, da psique ou do organismo como um todo e está associado a sinais e sintomas específicos.

As informações disponibilizadas nesta página devem ser utilizadas apenas para fins informacionais, não podendo, jamais, serem utilizadas em substituição a um diagnóstico médico por um profissional habilitado. Os autores deste site se eximem de qualquer responsabilidade legal advinda da má utilização das informações aqui publicadas.

As DRs - Doenças Raras - são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.
 
O conceito de DR, segundo a OMS - Organização Mundial de Saúde, são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.
 
Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas DRs se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.
Mostrando postagens com marcador Sanofi. Mostrar todas as postagens
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Efeitos Incertos da Pandemia nos Vírus Respiratórios

Efeitos Incertos da Pandemia nos Vírus Respiratórios


Uma análise recente das equipes da Sanofi concentraram-se no impacto da pandemia Covid19 na transmissão de doenças endêmicas e na circulação de outros vírus respiratórios.

É necessária uma vigilância genômica e clínica ampliada para entender a propagação de vírus respiratórios.

O surgimento e propagação de severas síndromes respiratórias agudas como o Coronavírus 2 (SARS-CoV-2) e subsequentes medidas de mitigação, causaram disrupção social generalizada. Essas interrupções também afetaram a transmissão de doenças endêmicas na comunidade e os padrões de circulação sazonal de outros vírus respiratórios. 

Tanto no norte e hemisférios sul, dentro da temporada a atividade da gripe tem chegado historicamente a níveis baixos desde 2020. Além disso, a circulação de metapneumovírus humanos, enterovírus, adenovírus, vírus sincicial respiratório (RSV) e rinovírus foram substancialmente reduzidos. Essas reduções em infecções virais respiratórias estão ligadas a mudanças nos comportamentos e busca de cuidados de saúde e na capacidade de vigilância limitada, mas principalmente à ampla implementação de intervenções não farmacológicas (NPIs) para controlar a transmissão do SARS-CoV-2. 

Como isso vai afetar os padrões de transmissão de doenças endêmicas e vírus respiratórios que permanecem desconhecidos?

Leia mais em


Autores:

Science Magazine,  04 de junho de 2021:

Vol. 372, Issue 6546, pp. 1043-1044
DOI: 10.1126 / science.abh3986

Vacina COVID-19 - Sanofi e GSK

Vacina COVID-19 - Sanofi e GSK

A Sanofi SA e a Glaxosmithkline plc estão emprestando seu peso considerável ao esforço global urgente para desenvolver uma vacina para COVID-19 unindo-se para desenvolver uma vacina de subunidade recombinante com adjuvante que empregará tecnologias de cada empresa. A Sanofi, sediada em Paris, está contribuindo com seu antígeno de proteína de pico recombinante e seu sistema de expressão de baculovírus, que também é a base de sua vacina contra influenza, licenciada nos Estados Unidos, Flublok. A GSK, com sede em Londres, está contribuindo com sua tecnologia de adjuvante pandêmico.

Vacinas COVID-19

     Sanofi e GSK
Vacina COVID-19 - Sanofi e GSK

     Moderna
Vacina COVID-19 - Moderna

     Pfizer-BioNTech
Vacina COVID-19 - Pfizer-BioNTech

     Covishield
Vacina COVID-19 - Covishield

     Sputnik V
Vacina COVID-19 - Sputnik V

    Comparação
VACINAS COVID-19 | Comparação entre Algumas Disponíveis

Os termos financeiros não foram divulgados - na verdade, o negócio ainda não foi finalizado - mas as duas empresas firmaram dois acordos que lhes permitirão começar a trabalhar imediatamente. Os acordos são uma carta de intenções e um acordo de transferência de materiais por meio do qual a Sanofi e a GSK avaliarão o caminho técnico para desenvolver e produzir uma vacina contra a pandemia COVID-19.

Tópicos sobre o Coronavírus

Os planos para um ensaio clínico já estão avançados. As empresas iniciaram os ensaios clínicos de fase I no segundo semestre de 2020 e, sujeito a considerações regulatórias, concluir o desenvolvimento necessário para disponibilidade no segundo semestre de 2021. A escala e o escopo da aliança são, necessariamente, ambiciosos. Embora seja difícil se comprometer com um número exato de doses, a expectativa é poder produzir centenas de milhões de doses da vacina, claro, isso depende de testes clínicos positivos e aprovações regulatórias.

Isso os coloca em um cronograma semelhante ao perseguido pela Johnson & Johnson, de New Brunswick, NJ. A última empresa pretende levar sua vacina COVID-19 para a clínica em setembro, embora depois objetive - de forma otimista - garantir uma autorização de uso de emergência para seus primeiros lotes no início de 2021. A ação da vacina COVID-19 de US $ 1 bilhão da J&J, que emprega sua tecnologia de vetor de adenovírus Advac e seu sistema de expressão Per.C6, é sustentada por um acordo com a Autoridade de Pesquisa e Desenvolvimento Avançado Biomédico dos EUA (BARDA).

Além da presente iniciativa com a GSK, a Sanofi havia firmado uma nova parceria de desenvolvimento da vacina COVID-19 com a BARDA em fevereiro, que se baseia em um relacionamento anterior com a mesma agência focado no surto de SARS de 2002-2004.

As tecnologias que sustentam este esforço de desenvolvimento atual já estão maduras. A Sanofi ganhou a propriedade da Flublok e do sistema de expressão de células, por meio de sua aquisição de $ 750 milhões da Meriden, Conn. Com base em Protein Sciences LLC em 2017. A Protein Sciences ganhou a primeira aprovação do FDA para uma vacina trivalente contra a gripe, para adultos, idades 18 a 49 anos, em 2013. Uma aprovação para a mesma vacina em todos os adultos seguiu em 2014, e a vacina quadrivalente foi licenciada em 2016.

A tecnologia de adjuvante pandêmico AS03 da GSK já é o assunto de colaborações separadas para o desenvolvimento da vacina COVID-19 com a Universidade de Queensland em Brisbane, Austrália, com a Sichuan Clover Biopharmaceuticals Inc., de Chengdu, China, e com a Xiamen Innovax Biotech Co sediada em Fujian, China . Ltd. É composto por alfa-tocoferol, esqualeno e polissorbato 80, combinados em uma emulsão de óleo em água e oferece o potencial de economia de dose devido às suas propriedades de reforço imunológico.

O AS03 foi usado anteriormente na vacina contra a gripe Pandemrix H1N1 da GSK, que foi associada a casos de narcolepsia na Inglaterra, Finlândia, França, Irlanda, Noruega e Suécia. Um estudo de 2015 sugeriu que o problema surgiu de uma sobreposição entre os epítopos da nucleoproteína A viral e do receptor 2 de hipocretina, que regula o sono.

A GSK declarou que não espera lucrar com suas colaborações relacionadas ao COVID-19. Quaisquer que sejam os lucros de curto prazo gerados com as vendas, eles serão reinvestidos em pesquisas relacionadas ao coronavírus e em iniciativas de preparação para pandemias. Também pretende disponibilizar sua tecnologia adjuvante a países de baixa renda, por meio de doações e outros mecanismos.

As duas empresas saudaram a presente aliança como sendo "sem precedentes". Certamente é incomum. Embora seja muito comum para grandes fabricantes de vacinas obter tecnologias ou ativos externamente, esses relacionamentos geralmente envolvem pequenas empresas de biotecnologia. Os quatro grandes participantes da vacina - Sanofi, GSK, Merck & Co. Inc. e Pfizer Inc. - raramente colaboram. A única exceção foi a joint venture europeia entre a Sanofi e a Merck com sede em Kenilworth, NJ, mas que deixou de operar no final de 2016.

Vacina COVID-19 - COMPARAÇÃO ENTRE ALGUMAS DISPONÍVEIS


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Top 5 - Empresas Farmacêuticas Produtoras de Vacinas em 2017


O Mercado de Vacinas em todo o mundo experimentou um rápido crescimento em 2016. As vacinas atingiram vendas globais de US$ 27,5 bilhões - o que correspondeu a 3,4% do mercado em todo o mundo. A GSK, Merck & Co, Pfizer e Sanofi foram as líderes deste mercado em 2016, e compartilharam 88% desta quota global do mercado de vacinas.


LEIA O ARTIGO COMPLETO AQUI


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Access to Medicine Index - Índice de Acesso a Medicina 2016 - Classificação Global

Access to Medicine Index 2016 - Índice de Acesso a Medicina 2016 - Classificação Global


O Índice de Acesso a Medicina 2016 analisa as 20 maiores empresas da Indústria Farmacêutica que mantém pesquisas com medicamentos, vacinas e diagnósticos mais acessíveis.

Esta análise do Índice de Acesso a Medicina 2016 utilizou um quadro de 83 métricas para medir os desempenhos das empresas em relação as 51 doenças de alto fardo em 107 países. Para o Índice de Acesso a Medicina 2016, o peso do pilar de desempenho foi aumentado para 50%. O quadro foi revisto a cada dois anos, com referência ao Comitê de Peritos Independentes, entre outros, a OMS, governos, organizações de pacientes, indústria, acadêmicos e investidores. Esse processo garante que as métricas do índice expressem o que as partes interessadas esperam das empresas farmacêuticas.



O que o Índice de Acesso a Medicina 2016 analisa são dados recolhidos através de um inquérito detalhado do comportamento das empresas farmacêuticas no que se refere ao Acesso à medicina. O período de análise deste Índice é 1 de Junho de 2014 a 31 de Maio de 2016. Uma vez que os dados sejam apresentados pelas empresas no seu âmbito, são verificados, cruzados e completados pela equipa de investigação da Fundação utilizando bases de dados públicas, fontes e documentação de apoio. A equipe de pesquisa pontua o desempenho de cada empresa por indicador, antes de analisar o progresso da indústria em áreas-chave.

ANÁLISE MELHORADA DAS NECESSIDADES

O Índice de Acesso a Medicina 2016 tem um foco mais nítido sobre as empresas que direcionam suas ações para as pessoas com maior necessidade de melhor acesso à medicina. Por exemplo, em termos de preços, o índice examina se as empresas classificam os produtos de forma justa nos países com maior necessidade desses produtos específicos. Em P&D, olha se as empresas estão desenvolvendo produtos que são urgentemente necessários, ainda que ofereçam pouco incentivo comercial.

As empresas desta lista têm coletivamente 850 produtos que tratam de 51 doenças em países de baixa e média renda. Também destaca as melhores e mais inovadoras práticas, bem como as áreas em que se registraram progressos onde ainda são necessárias ações. Este índice tem sido publicado a cada dois anos desde 2008.


GlaxoSmithKline plc.
Johnson & Johnson
Novartis AG 
Merck KGaA 
Merck & Co., Inc.* 
Sanofi  
AstraZeneca plc 
Gilead Sciences Inc. 
AbbVie Inc.  
Novo Nordisk A/S 
Eisai Co., Ltd. 
Bayer AG 
Bristol-Myers Squibb Co. 
P fizer Inc. 
Takeda Pharmaceutical Co., Ltd. 
Boehringer Ingelheim GmbH 
Eli Lilly & Co. 
Daiichi Sankyo Co., Ltd. 
Roche Holding AG 
Astellas Pharma Inc
* A Merck & Co., Inc. é conhecida como MSD fora dos EUA e Canadá. A divisão de assistência médica da Merck KGaA é conhecida como EMD Serono nos EUA e Canadá.


RANKINGS MAIS BAIXOS 
Atrasados nas posições mais atrás no ranking estão Roche ** e Astellas. A Roche foi menos transparente do que os seus pares, mas avança em outras instâncias, com novas iniciativas de acesso e processos fortes que garantem seu cumprimento. Enquanto a Astellas mostra algumas melhorias, como uma nova promessa de não fazer valer os direitos de PI em certos países pobres, mas estes não foram suficientes para evitar ser ultrapassada no ranking.

O que é PI - Propriedade Intelectual?


** Roche se recusou a fornecer dados para o Índice de Acesso a Medicina de 2016. Referiu-se ao fato de que a oncologia, que não está no escopo do Índice, é o foco principal para melhorar o acesso à medicina. A Roche foi incluída no Índice, uma vez que também pode melhorar o acesso nas áreas de âmbito em que tem produtos e conhecimentos especializados. Os dados disponíveis publicamente, junto com as informações de submissões passadas, foram usados para avaliar seu desempenho.



MELHORIAS INCREMENTAIS 
Algumas empresas da parte mais baixa do ranking melhoraram em pelo menos uma medida, resistindo a um exame mais minucioso: o Índice de Acesso a Medicina 2016 usou medidas mais severas do que em 2014. A mudança dessas empresas tem sido incremental. As exceções são a Takeda, que lançou uma nova estratégia de acesso, saindo do 20º lugar, e a Bayer, que perdeu terreno à medida que outros melhoravam.


TOP 10 
Depois das quatro primeiras, as demais empresas entre as dez melhores exibem força em pelo menos uma área, mas ainda têm espaço para aprofundar seus envolvimentos no que diz respeito ao acesso à medicina. Houve duas mudanças significativas nesse grupo. A Novo Nordisk caiu para a 10ª posição. Sua sólida estrutura de acesso aplica-se a poucos produtos (embora sejam considerados chave para o acesso). A AstraZeneca junta-se aos dez primeiros, com uma ampla estratégia de acesso, bem como notáveis práticas de preços.


OS LÍDERES TÊM PERCEPÇÃO DE NEGÓCIO
A GSK - GlaxoSmithKline plc - lidera pela quinta vez à frente da Johnson & Johnson, Novartis e Merck KGaA. Todas demonstram sensibilidade às necessidades de Acesso. Mostram-se deixar orientar por tais, combinando suas ações com as prioridades identificadas externamente na agenda de Acesso. Por exemplo, investem em P&D para produtos urgentemente necessários, mesmo quando faltam incentivos comerciais. Suas estratégias de Acesso apoiam seus objetivos comerciais, com claras razões de negócio.




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DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Estratégias e Alianças

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Estratégias e Alianças


Atualizado em 22.08.23

As DTNs (Doenças Tropicais Negligenciadas - Neglected Tropical Diseases) -  afetam 1,5 bilhão de pessoas em 149 países.

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Neglected Tropical Diseases

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Estratégias e Alianças

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medicamentos são Urgentes

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Iniciativas de P&D

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medindo o impacto das DTNs

Algumas das DTNs são causadas por protozoários como a malária, leishmaniose e a doença de Chagas. Outras são causadas por vermes, por exemplo, a esquistossomose. Já a dengue é causada por um vírus. A infecção por doenças tropicais representa um dos maiores desafios para a ciência, na busca por vacinas e medicamentos e em termos de saúde pública, por afetar populações vulneráveis que nem sempre têm acesso a tratamentos adequados. Além disso, fatores como a rápida urbanização, a falta de planejamento, as mudanças climáticas e a intensa circulação de pessoas contribuem para que esse problema se torne cada vez mais uma questão global. 



Vários exemplos podem ser citados para ilustrar as ações internacionais dedicadas a reduzir o impacto global devastador das NTDs. Importantes alianças têm sido intensificadas entre a OMS e a Indústria Farmacêutica, tais como:

GlaxoSmithKline (GSK) 

Com a doação de 400 milhões de comprimidos por ano (a partir de 2012) de albendazol para o tratamento de crianças com vermes intestinais, que vem a somar-se aos outros 600 milhões de comprimidos por ano de albendazol da GSK do Programa Global de Eliminação da Filariose Linfática, totalizando 1 bilhão de comprimidos.

Sanofi 

Renovou em março de 2011 o seu acordo para doação de quantidades ilimitadas de eflornitina, melarsoprol e pentamidina para o tratamento da tripanossomíase africana. A empresa apoia também o programa da OMS de controle da tripanossomíase africana, com um valor de US$ 25 milhões por um período de 5 anos. Outros programas que recebem apoio são voltados para o tratamento da Úlcera de Buruli, Doença de Chagas, Leishmaniose e Bouba.

Bayer 

Expandiu seu acordo com a OMS aumentando a sua doação de nifurtimox para 5 milhões de comprimidos até 2017 para o tratamento das tripanossomíases americana e africana. A empresa doa também quantidades ilimitadas de suramina para o tratamento da tripanossomíase africana, auxiliando também com o financiamento e a logística para a distribuição dos medicamentos.

Johnson & Johnson 

Está expandindo sua doação de 50 milhões de comprimidos de mebendazol para 200 milhões por ano.

Novartis 

Continuará a doação do tratamento quimioterápico (rifampicina, dapsona e clofazimina) para hanseníase até 2015, incorporando também a doação de triclabendazol para o tratamento da fasciolíase.

Pfizer 

Continuará a doação de quantidades ilimitadas de azitromicina para o tratamento do tracoma.

Merck & Co

Fornecerá suprimentos ilimitados de ivermectina para as regiões afetadas pela filariose linfática e oncocercose.

Merck KGaA 


Contribuirá para o controle da esquistossomose com a doação de 200 milhões de comprimidos de praziquantel ao ano, até 2017. Estes são dados significativos que mostram o papel essencial das alianças internacionais para o combate das DTNs em todo o mundo.



Outros importantes exemplos de alianças globais reúnem parceiros públicos e privados na luta contra as doenças mais devastadoras. Em 30 de janeiro de 2012, em uma reunião no Royal College of Physicians em Londres, a diretora geral da OMS, Margaret Chan, anunciou a aprovação da Declaração de Londres para erradicar, eliminar e intensificar o controle das principais DTNs até o final desta década. A publicação do chamado WHO roadmap define ações ousadas para acabar com a miséria causada pelas DTNs. Nesta iniciativa, a OMS contará com o apoio dos governos dos Estados Unidos, Reino Unido e Emirados Árabes, além de várias grandes companhias farmacêuticas, da Fundação Bill & Melinda Gates e do Banco Mundial. As principais medidas anunciadas incluem:

  • A manutenção e a expansão de programas de doação de medicamentos para suprir as demandas até 2020.
  • O fornecimento de cerca de US$ 800 milhões para apoiar os programas de eliminação de doenças.
  • A implementação e fortalecimento de programas de distribuição de medicamentos.
  • O incentivo a integração de esforços e a investigação de novos compostos para promover o desenvolvimento de novos medicamentos.

Este último item é de especial interesse no contexto desta contribuição que tem como foco explorar os desafios e oportunidades na área de novos fármacos para as DTNs.

Referências:
Pinto, A. C.; Zucco, C.; Galembeck, F.; Andrade, J. B.; Vieira, P. C.; Quim. Nova 2012, 35, 2092.         
http://www.who.int/neglected_diseases/2010report/WHO_NTD_report_update_2011.pdf, acessada em Setembro de 2013.
Accelerating Work to Overcome the Global Impact of Neglected Tropical Diseases: A Roadmap for Implementation. World Health Organization, 2012.
Adams, J.; Gurney, K. A.; Pendlebury, D.; Thomson Reuters Global Research Report, Neglected Tropical Diseases. Thomson Reuters, 2012.
Nwaka, S.; Ramirez, B.; Brun, R.; Maes, L.; Douglas, F.; Ridley, R.; PLoS Negl. Trop. Dis. 2009, 3, e440.         
http://www.doctorswithoutborders.org/events/symposiums/2012-lives-in-the-balance/assets/files/Medical-Innovations-for-Neglected-Patients.pdf, acessada em Setembro de 2013.
Lombardino, J. G.; Lowe III, J. A.; Nat. Rev. Drug Discovery 2004, 3, 853.
McGee, P.; Drug Discovery Dev. 2006, 9, 16. 
Anders, H. J.; Vielhauer, V.; Drug Discovery Today 2007, 12, 446.
Guido, R. V. C.; Oliva, G.; Andricopulo, A. D.; Pure Appl. Chem. 2012, 84, 1857.
Kogej, T.; Engkvist, O.; Blomberg, N.; Muresan, S.; J. Chem. Inf. Model. 2006, 46, 1201. 
Balakin, K. V.; Tkachenko, S. E.; Kiselyov, A. S.; Savchuk, N. P.; Drug Discov. Today: Technol. 2006, 3, 397.   
Kitchen, D. B.; Decornez, H.; Furr, J. R.; Bajorath, J.; Nat. Rev. Drug Discovery 2004, 3, 935.
Dimasi, J. A.; Hansen, R. W.; Grabowski, H. G.; J. Health Econom. 2003, 22, 151.
Nwaka, S.; Ridley, R. G.; Nat. Rev. Drug Discovery 2003, 2, 919.




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