A Mielofibrose - Myelofibrosis é um distúrbio raro da medula óssea caracterizado por anormalidades na produção de células sanguíneas que causam cicatrizes extensas na medula óssea, levando a anemia grave, fadiga e aumento do baço.
Em 17 de agosto de 2022, a FDA dos EUA aceitou revisar o pedido de aprovação da GSK para o Momelotinibe, um inibidor oral de JAK1, JAK2 e receptor de tipo I do ativina A, para o tratamento de pacientes com Mielofibrose e Anemia Moderada a Grave.
A estratégia de desenvolvimento para o Momelotinibe concentra-se no cenário de segunda linha, que é uma área com uma necessidade clínica não atendida, pois a maioria dos pacientes com Mielofibrose desenvolverá anemia quando chegar a essa fase do tratamento.
O pedido de aprovação é respaldado por dados de estudos de fase 3 cruciais, incluindo o estudo MOMENTUM, que demonstrou que a porcentagem de pacientes que alcançaram uma redução de pelo menos 50% no Escore Total de Sintomas foi de 25% no grupo do Momelotinibe em comparação com 9% no grupo de controle com danazol. Na semana 24, 40% dos pacientes tratados com Momelotinibe alcançaram uma redução de pelo menos 25% no volume do baço, em comparação com 6% dos pacientes no grupo de controle.
Além disso, a proporção de pacientes que alcançaram independência transfusional foi de 31% no grupo do Momelotinibe e 20% no grupo de controle, e a anemia afetou os pacientes no grupo do danazol em uma taxa mais alta do que aqueles tratados com Momelotinibe (75% versus 61%).
A agência estabeleceu uma data do Ato de Taxa de Usuário de Medicamento sob Prescrição (PDUFA) para 16 de junho de 2023.6,7
A Mielofibrose é uma doença rara da medula óssea caracterizada pela produção anormal de células sanguíneas, o que resulta em cicatrizes extensas na medula óssea. Essas cicatrizes interferem na produção saudável de células sanguíneas, levando à anemia grave, fadiga e aumento do baço. A mielofibrose pode progredir lentamente ao longo do tempo e causar complicações graves, como aumento do risco de infecções, sangramentos e transformação em leucemia. O tratamento da Mielofibrose visa aliviar os sintomas, melhorar a qualidade de vida e controlar as complicações associadas à doença.
No Brasil considera-se Doença Rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada grupo de 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos. É definida como uma condição que afeta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos e menos de 1 a cada 2.000 pessoas na União Europeia. O desenvolvimento de Medicamentos Órfãos era anteriormente raro devido ao tamanho pequeno das populações de pacientes, o que atuava como uma barreira para o desenvolvimento comercial na pesquisa e desenvolvimento de Doenças Raras. Órgãos regulatórios nos principais mercados introduziram nova legislação com o objetivo de fornecer incentivos para o desenvolvimento de medicamentos para Doenças Raras, incluindo o Ato de Medicamentos Órfãos da FDA dos EUA em 1983, seguido pelo Japão em 1993 e pela União Europeia em 2000. Esses incentivos, incluindo exclusividade de mercado estendida (7 anos nos EUA e 10 anos na UE), e o avanço em novas tecnologias impulsionaram o crescimento em pesquisas inovadoras contra Doenças Raras e no desenvolvimento de medicamentos órfãos.1-3
O Ato de Medicamentos Órfãos resultou em um maior número de Medicamentos Órfãos aprovados nos EUA desde a sua promulgação, impulsionado pela aprovação de produtos oncológicos raros e indicações secundárias. Até março de 2023, foram concedidas 6.506 designações de Medicamentos Órfãos pela FDA dos EUA, das quais 1.144 resultaram em aprovação com designação de Medicamento Órfão pela agência. Esta revisão fornece uma visão das principais desenvolvimentos terapêuticos significativos selecionados em Doenças Raras.4,5
O desenvolvimento de medicamentos para Doenças Raras recentemente tem se concentrado nas categorias terapêuticas de hematologia, neurologia, doenças infecciosas, metabolismo/endocrinologia, reumatologia/imunologia, cardiovascular, gastroenterologia, pulmonar e oftalmologia. Atualmente, existem vários medicamentos órfãos chave em desenvolvimento que podem surgir como as próximas terapias para Doenças Raras.
Referências:
1. https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_
AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_
EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_JAP
2. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/orphanmedicinal-products_en
3. https://www.fda.gov/industry/medical-products-rarediseases-and-conditions/designating-orphan-productdrugs-and-biological-products
4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6187403/
5. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/
listResult.cfm
6. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/us-fdaaccepts-new-drug-application-for-gsk-s-momelotinib-forthe-treatment-of-myelofibrosis/
7. https://www.cancernetwork.com/view/momelotinib-may-beno-1-choice-for-second-line-myelofibrosis-anemia
8. https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/
fda-accepts-priority-review-adx-2191-new-drug-application
9. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/newsrelease-details/sarepta-therapeutics-announces-us-fda-hasaccepted-filing-and
10. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/newsrelease-details/sarepta-therapeutics-announces-top-lineresults-part-1-study-102
11. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-releasedetails/fda-accepts-biologics-license-applicationsexagamglogene
12. https://ir.biohaven.com/news-releases/news-releasedetails/biohavens-taldefgrobep-alfa-receives-fda-fast-trackdesignation
13. https://acadia.com/media/news-releases/acadiapharmaceuticals-announces-phase-3-developmentcandidate-acp-101-intranasal-carbetocin-for-prader-willisyndrome/
14. https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsmedchemlett.8b00438
15. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9957503/
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