O Linfoma Vitreorretiniano Primário - Primary Vitreoretinal Lymphoma - é um câncer raro, agressivo e fatal da retina, com uma sobrevida mediana de menos de 5 anos para pacientes recém-diagnosticados.
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O ADX-2191 da Aldeyra foi aceito para Revisão Prioritária nos Estados Unidos em 2 de março de 2023 para o tratamento do Linfoma Vitreorretiniano Primário.
A solicitação é respaldada por dados do estudo de fase III GUARD, que mostrou que o ADX-2191 foi estatisticamente superior na prevenção do descolamento da retina causado pela vitreorretinopatia proliferativa em comparação com o controle histórico em 6 meses.
O ADX-2191 é uma formulação intravítrea estéril e livre de conservantes do inibidor da dihidrofolato redutase metotrexato, sendo desenvolvido para prevenção ou tratamento de doenças raras da retina, com potencial para se tornar o primeiro medicamento aprovado pela FDA dos EUA para o Linfoma Vitreorretiniano Primário.
Uma data de PDUFA em 21 de junho de 2023 foi estabelecida.8
O Linfoma Vitreorretiniano Primário (LVPR) é um tipo raro de câncer que afeta a retina e o vítreo do olho. É um subtipo do linfoma não Hodgkin, que se desenvolve a partir de células do sistema linfático. O LVPR é caracterizado pelo crescimento anormal de células linfoides na retina e no vítreo, resultando em sintomas oculares como visão turva, manchas ou moscas volantes, diminuição da acuidade visual e sensibilidade à luz.
Diferentemente de outros tipos de linfoma não Hodgkin, o Linfoma Vitreorretiniano Primário é geralmente limitado ao olho e não se espalha para outras partes do corpo. No entanto, se não for tratado adequadamente, pode se tornar mais agressivo e se espalhar para outras estruturas oculares ou até mesmo para o sistema nervoso central.
O diagnóstico do LVPR geralmente envolve exames oftalmológicos, como a oftalmoscopia, tomografia de coerência óptica (OCT) e biópsia da retina ou do vítreo para análise laboratorial das células cancerígenas.
O tratamento do Linfoma Vitreorretiniano Primário pode incluir terapia sistêmica com quimioterapia, radioterapia localizada no olho afetado e, em alguns casos, cirurgia para remover o vítreo ou a retina afetados. A abordagem terapêutica depende do estágio da doença, da extensão do envolvimento ocular e das características específicas do tumor.
O acompanhamento regular com um oftalmologista especializado em doenças oculares malignas é fundamental para monitorar a resposta ao tratamento, prevenir recidivas e tratar eventuais complicações oculares.
No Brasil considera-se Doença Rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada grupo de 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos. É definida como uma condição que afeta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos e menos de 1 a cada 2.000 pessoas na União Europeia. O desenvolvimento de Medicamentos Órfãos era anteriormente raro devido ao tamanho pequeno das populações de pacientes, o que atuava como uma barreira para o desenvolvimento comercial na pesquisa e desenvolvimento de Doenças Raras. Órgãos regulatórios nos principais mercados introduziram nova legislação com o objetivo de fornecer incentivos para o desenvolvimento de medicamentos para Doenças Raras, incluindo o Ato de Medicamentos Órfãos da FDA dos EUA em 1983, seguido pelo Japão em 1993 e pela União Europeia em 2000. Esses incentivos, incluindo exclusividade de mercado estendida (7 anos nos EUA e 10 anos na UE), e o avanço em novas tecnologias impulsionaram o crescimento em pesquisas inovadoras contra Doenças Raras e no desenvolvimento de medicamentos órfãos.1-3
O Ato de Medicamentos Órfãos resultou em um maior número de Medicamentos Órfãos aprovados nos EUA desde a sua promulgação, impulsionado pela aprovação de produtos oncológicos raros e indicações secundárias. Até março de 2023, foram concedidas 6.506 designações de Medicamentos Órfãos pela FDA dos EUA, das quais 1.144 resultaram em aprovação com designação de Medicamento Órfão pela agência. Esta revisão fornece uma visão das principais desenvolvimentos terapêuticos significativos selecionados em Doenças Raras.4,5
O desenvolvimento de medicamentos para Doenças Raras recentemente tem se concentrado nas categorias terapêuticas de hematologia, neurologia, doenças infecciosas, metabolismo/endocrinologia, reumatologia/imunologia, cardiovascular, gastroenterologia, pulmonar e oftalmologia. Atualmente, existem vários medicamentos órfãos chave em desenvolvimento que podem surgir como as próximas terapias para Doenças Raras.
Referências:
1. https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_
AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_
EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_JAP
2. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/orphanmedicinal-products_en
3. https://www.fda.gov/industry/medical-products-rarediseases-and-conditions/designating-orphan-productdrugs-and-biological-products
4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6187403/
5. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/
listResult.cfm
6. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/us-fdaaccepts-new-drug-application-for-gsk-s-momelotinib-forthe-treatment-of-myelofibrosis/
7. https://www.cancernetwork.com/view/momelotinib-may-beno-1-choice-for-second-line-myelofibrosis-anemia
8. https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/
fda-accepts-priority-review-adx-2191-new-drug-application
9. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/newsrelease-details/sarepta-therapeutics-announces-us-fda-hasaccepted-filing-and
10. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/newsrelease-details/sarepta-therapeutics-announces-top-lineresults-part-1-study-102
11. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-releasedetails/fda-accepts-biologics-license-applicationsexagamglogene
12. https://ir.biohaven.com/news-releases/news-releasedetails/biohavens-taldefgrobep-alfa-receives-fda-fast-trackdesignation
13. https://acadia.com/media/news-releases/acadiapharmaceuticals-announces-phase-3-developmentcandidate-acp-101-intranasal-carbetocin-for-prader-willisyndrome/
14. https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsmedchemlett.8b00438
15. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9957503/
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