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AVISO LEGAL e o Que são Doenças Raras

✔ Doenças Raras Doem® - A palavra doença é derivada do latim dolens, ēntis no sentido de que se aflige, que causa dor, padecimento. É o distúrbio das funções de um órgão, da psique ou do organismo como um todo e está associado a sinais e sintomas específicos.

As informações disponibilizadas nesta página devem ser utilizadas apenas para fins informacionais, não podendo, jamais, serem utilizadas em substituição a um diagnóstico médico por um profissional habilitado. Os autores deste site se eximem de qualquer responsabilidade legal advinda da má utilização das informações aqui publicadas.

As DRs - Doenças Raras - são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.
 
O conceito de DR, segundo a OMS - Organização Mundial de Saúde, são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.
 
Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas DRs se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medicamentos são Urgentes

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medicamentos são Urgentes


Atualizado em 22.08.23

Segundo a Organização Mundial de Saúde as DTNs (Doenças Tropicais Negligenciadas Neglected Tropical Diseasessão principalmente doenças infecciosas que se desenvolvem em ambientes empobrecidos, especialmente no calor e umidade dos climas tropicais. A maioria são parasitoses, disseminadas por insetos, como os mosquitos, os mosquitos-palha, caracóis e moscas tsé-tsé. Outras são disseminadas pelo solo infestado com os ovos de vermes ou por água contaminada.

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Neglected Tropical Diseases

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Estratégias e Alianças

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medicamentos são Urgentes

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Iniciativas de P&D

DTNs - Doenças Tropicais Negligenciadas - Medindo o impacto das DTNs

A OMS trata as doenças tropicais negligenciadas como um grupo. Há dois motivos para tal:


Embora medicamente diferentes em termos das suas causas e efeitos físicos, todas estas doenças podem provocar incapacidades graves e deficiências vitalícias.


Uma vez que estão associadas a condições de pobreza, estas doenças têm tendência a sobrepor-se geograficamente. Agrupam-se em zonas onde a água é imprópria para consumo ou demasiadamente escassa para a higiene pessoal, onde o saneamento é deficiente, o alojamento fica abaixo dos padrões e os insetos portadores de doenças estão constantemente presentes.




As DTNs afetam a todos, uma vez que podem reduzir permanentemente o potencial humano e, assim, condenar grandes porções da população mundial à pobreza. As doenças estão principalmente concentradas na África e na América Latina, onde podem estar presentes em amplas zonas geográficas de cinco a sete doenças. Estas doenças também afetam fortemente a Ásia e o Médio Oriente mas com menor sobreposição.

Historicamente, as DTNs não eram muito visíveis, mas atualmente são um componente cada vez mais importante das agendas de cuidados de saúde de Governos, Organizações Sem Fins Lucrativos e da Indústria Farmacêutica. 

As opções terapêuticas disponíveis atualmente para as Doenças Tropicais Negligenciadas (DTNsNeglected Tropical Diseases - são muito limitadas, insuficientes e apresentam uma série de problemas, tais como baixa eficácia, elevada toxicidade e a emergência de cepas resistentes. Este panorama é sensivelmente agravado pela falta de investimentos e inovação em programas de P&D (pesquisa e desenvolvimento) de fármacos, o que reflete no número extremamente reduzido de medicamentos que chegaram ao mercado ao longo das últimas décadas.

Em dezembro de 2012, um estudo realizado pela Iniciativa de Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi, da sigla inglesa para Drugs for Neglected Diseases Initiative) e pela Organização Médicos Sem Fronteiras (Doctors Without Borders/Médecins Sans Frontières, MSF) sobre a evolução das ações de P&D para doenças negligenciadas revelou que dos 756 novos fármacos aprovados entre 2000 e 2011, apenas 29 (3,8%) foram indicados para Doenças Negligenciadas, ainda que a carga global dessas doenças seja superior a 10%. Além disso, apenas quatro eram novas entidades químicas (NCEs, da sigla inglesa para new chemical entities), das quais três foram indicadas para o tratamento da malária e nenhuma para tuberculose ou qualquer das DTNs. Além disso, apenas 1,4% de um total de cerca de 150 mil ensaios clínicos registrados se concentraram em doenças negligenciadas, com um número muito reduzido de ensaios para NCEs.

O progresso científico e tecnológico dos últimos 30 anos gerou inovações terapêuticas notáveis e um ganho substancial na expectativa e qualidade de vida das populações do mundo todo. Por outro lado, as DTNs continuam a devastar comunidades pobres nas regiões mais remotas e vulneráveis, devido, em grande parte, a falhas de mercado e de políticas públicas. Portanto, o estabelecimento e fortalecimento de estratégias empreendendo a tríade "governo – academia –indústria" são fundamentais para o sucesso de ações na área de P&D de fármacos para as DTNs.

Alguns exemplos de parcerias público-privadas que tem como objetivo criar, estimular e investir em P&D de fármacos contra uma variedade de DTNs podem ser mencionados, como o Programa Especial para Pesquisa e Treinamento em Doenças Tropicais (TDR, da sigla inglesa para Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases) da OMS, o Programa Medicamentos para Malária (MMV, da sigla inglesa para Medicines for Malaria Venture) e a Iniciativa de Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi).

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