Doenças Raras na Europa - Acesso aos Medicamentos Órfãos
Um bom medicamento para os que têm Doenças Raras é aquele que está disponível no país em que vivem e que tem um preço acessível. Devido a seus custos, é isto o que lamentavelmente se observa com demasiada frequência neste momento na UE.
O que é um Medicamento Órfão?
Há vários fatores que contribuem para esta situação. A designação como Medicamento Órfão, o aconselhamento científico aos protocolos experimentais e a autorização de introdução no mercado pertencem a um procedimento centralizado. Contudo, a responsabilidade pela avaliação do valor terapêutico e pela determinação dos preços e das comparticipações destes produtos inovadores permanece sob a alçada dos Estados-Membros.
Negociações para a determinação dos preços nos Estados-Membros
No caso da avaliação do valor terapêutico, nem todos os Estados-membros têm capacidade técnica para fazer avaliações tão complexas. Quanto aos preços, cada Estado negocia separadamente com as empresas farmacêuticas e por vezes, as empresas têm a tendência de começar a negociar com os Estados-membros que lhes concedem preços mais elevados que, depois, são usados como referência nas negociações com os outros Estados-membros.
Os Estados-membros atrasam as negociações o máximo possível para evitar que o medicamento fique disponível e tenha de suportar o respectivo custo. Apesar de esta situação poder parecer favorável quer às empresas farmacêuticas, quer aos Estados-membros, na verdade não o é.
Os Estados-membros acabam por pagar preços mais elevados pelos medicamentos e as empresas farmacêuticas perdem parte dos dez anos de exclusividade por causa de negociações que podem chegar a arrastar-se por quatro anos.
A EURORDIS começou a denunciar esta situação no seu primeiro inquérito sobre disponibilidade dos medicamentos órfãos apresentado ao Comitê da Transparência da Comissão Europeia em 2004. O relatório da Comissão Europeia elaborado sobre os primeiros cinco anos da Legislação em matéria de Medicamentos Órfãos também mencionam este inquérito.
Melhorar o acesso aos medicamentos órfãos
A EURORDIS não para de trabalhar para identificar os principais obstáculos encontrados pelos doentes quando tentam aceder a medicamentos órfãos e propõe medidas concretas para os ultrapassar.
Este trabalho foi iniciado pela EURORDIS e por outros no Grupo de Trabalho sobre a Determinação de Preços do Fórum Farmacêutico da UE realizado em 2007 (leia os Princípios Orientadores do Fórum Farmacêutico da UE acerca da melhoria do acesso a medicamentos órfãos por todos os cidadãos europeus afetados).
A barreira identificada como mais importante foi relativa à determinação dos preços e das comparticipações. As autoridades nacionais são frequentemente relutantes em reembolsar Medicamentos Órfãos que requerem a extensão das indicações e a necessidade de tratamento vitalício. Não obstante, há outros fatores em jogo:
A prioridade (ou ausência dela) dada às Doenças Raras e aos Medicamentos Órfãos nos orçamentos para a saúde
O grau de capacidade de monitorização e gestão do uso pelas autoridades, para que possam controlar os orçamentos mesmo com preços elevados.
Determinação dos preços e das comparticipações: Enfrentar o desafio
Para calcular qual o número de novos Medicamentos Órfãos que podemos esperar que recebam uma autorização de introdução no mercado na próxima década, a EURORDIS realizou uma análise com base na experiência dos EUA desde que a Lei dos Medicamentos Órfãos norte-americana foi adotada. Decidimos fazê-lo em resposta a receios acerca de um potencial dilúvio de novos Medicamentos Órfãos e dos custos que este acarretaria para a sociedade. (Leia a "Declaração da EURORDIS "Medicamentos órfãos: enfrentar o desafio para garantir um futuro melhor aos 30 milhõesde doentes da Europa»).”
).
As conclusões e as recomendações finais acerca de determinação de preços e de comparticipações que saíram do Fórum Farmacêutico de Alto Nível da UE foram que, «apesar de o Regulamento n.º 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos ter estimulado a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE, o acesso atempado e em pé de igualdade aos medicamentos órfãos aprovados na UE continua a ser problemático e o acesso ao mercado e a utilização efetivas variam fortemente entre os Estados-Membros e em diferentes regiões dentro dos mesmos».
A medida mais importante recomendada consensualmente por todos os Estados-Membros, a indústria e os grupos de doentes do Fórum Farmacêutico Europeu foi a de que se deveria elaborar um relatório de avaliação científica comum acerca do valor clínico acrescentado dos Medicamentos Órfãos. Este relatório destina-se à utilização pelos Estados-Membros como base e motor das suas decisões sobre a comparticipação.
A EURORDIS realizou diversos inquéritos sobre o acesso real aos Medicamentos Órfãos nos países da UE para revelar os locais onde há necessidades.
O envolvimento da EURORDIS na questão da fixação de preços e da comparticipação dos Medicamentos Órfãos e no acesso por parte dos doentes não tem parado de crescer. Temos participado a vários níveis de discussão em diferentes plataformas e fóruns da UE, promovendo o debate com todos as partes interessadas relevantes.
Em conjunto com a EURORDIS e outros grupos de doentes, a direção da EMA, o COMP, a Comissão Europeia e o grupo de ação dos laboratórios farmacêuticos que desenvolvem Medicamentos Órfãos contribuíram para a publicação de documentos com políticas que apelam à melhoria do acesso antecipado aos Medicamentos Órfãos aprovados em todos os Estados-membros da UE. Algumas oficinas da Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS dedicaram-se à análise do acesso dos doentes aos produtos órfãos, bem como à elaboração de um processo para o fluxo de informação do CAVOMP que seja aceitável e significativo para todos os envolvidos.
Para uma colaboração europeia mais estreita
Em 2010, a Comissão Europeia incumbiu a Ernst & Young de realizar um estudo sobre a exequibilidade da criação de um mecanismo para a troca de conhecimentos sobre o valor acrescentado clínico dos Medicamentos Órfãos (CAVOMP). Os resultados do estudo e os cenários propostos foram apresentados em 2011 no EUCERD.
Com base no estudo da Ernst & Young, os membros do EUCERD discutiram o melhor mecanismo a pôr em prática para o CAVOMP. As diferentes partes interessadas com assento no EUCERD, a saber, peritos e representantes dos 27 Estados-membros da UE, países do EEE, a indústria e a EURORDIS, debateram durante mais de um ano qual seria o melhor mecanismo a aplicar na prática para o fluxo de informação sobre o CAVOMP tanto a nível europeu como de cada Estado-membro.
A adoção da recomendação do EUCERD sobre o fluxo de informação sobre o CAVOMP para a Comissão Europeia e para os Estados-membros é o último marco de um longo processo de desenvolvimento e comercialização de medicamentos destinados às pessoas que vivem com doenças potencialmente fatais, graves, heterogêneas e raras.
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