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O que são Doenças Raras?

As Doenças Raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.

O conceito de Doença Rara (DR), segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.

Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas doenças se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.

O que é um Medicamento Órfão?

O que é um Medicamento Órfão?


Na Europa, uma doença ou perturbação é definida como rara quando afeta menos de 1 a cada 2.000 habitantes.

Estes medicamentos são denominados órfãos porque em condições normais de mercado a Indústria Farmacêutica tem pouco interesse em desenvolver e comercializar medicamentos destinados apenas a um pequeno número de doentes.

Para as Companhias Farmacêuticas, o custo extremamente elevado que representa todo o processo até à introdução no mercado de um medicamento não seria recuperado pelas vendas previstas do medicamento.


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