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AVISO LEGAL e o Que são Doenças Raras

✔ Doenças Raras Doem® - A palavra doença é derivada do latim dolens, ēntis no sentido de que se aflige, que causa dor, padecimento. É o distúrbio das funções de um órgão, da psique ou do organismo como um todo e está associado a sinais e sintomas específicos.

As informações disponibilizadas nesta página devem ser utilizadas apenas para fins informacionais, não podendo, jamais, serem utilizadas em substituição a um diagnóstico médico por um profissional habilitado. Os autores deste site se eximem de qualquer responsabilidade legal advinda da má utilização das informações aqui publicadas.

As DRs - Doenças Raras - são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição.
 
O conceito de DR, segundo a OMS - Organização Mundial de Saúde, são doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1.3 para cada 2 mil pessoas.
 
Existem de seis a oito mil tipos de Doenças Raras, em que 30% dos pacientes morrem antes dos cinco anos de idade; 75% delas afetam crianças e 80% têm origem genética. Algumas dessas DRs se manifestam a partir de infecções bacterianas ou causas virais, alérgicas e ambientais, ou são degenerativas e proliferativas.

Tendências Globais - Oncologia - Lutathera® - PRRT é Finalmente Aprovado nos EUA

PRRT é finalmente aprovado nos EUA

Após anos de estudos randomizados e quase duas décadas de dados europeus detalhando a terapia com radionuclídeos de receptores de peptídeos, a AAA - Advanced Accelerator Applications, empresa do grupo Novartis, anunciou que o FDA aprovou o uso dessa terapia em pacientes com NETS - Tumores Neuroendócrinos. A aprovação vem em um momento em que a incidência de cânceres neuroendócrinos do Pâncreas, Pulmões e Intestinos estão em ascensão. Cerca de 7 em 100.000 pessoas são diagnosticadas com NETS a cada ano.

Comercializado sob o nome comercial Lutathera®,  o medicamento atua ligando um radionuclídeo a um análogo da somatostatina, que é absorvido por NETS que possuem os receptores SSTR2.



Lutathera® é administrado por uma infusão intravenosa e, à medida que os tumores absorvem a medicação radiomarcada, ela libera radiação para a célula cancerosa e a destrói internamente.



Análogos de somatostatina são dados aos pacientes e muitas vezes retardam, interrompem ou reduzem a progressão da doença. Quando os análogos da somatostatina já não impedem a progressão da doença, existem poucas opções de tratamento disponíveis. Esta nova terapia oferece aos pacientes e suas equipes médicas uma nova opção de tratamento.


Em 2014, os dados dos estudos NETTER-1 atingiram o seu endpoint primário, mostrando uma redução de 79% no risco de progressão da doença ou morte, em comparação com a terapia de octreotide de 60 mg de ação prolongada. Muitos pacientes não são diagnosticados no início de sua doença, pois os sintomas tendem a ser vagos ou diagnosticados erroneamente por anos, antes que o paciente tenha apresentação clínica avançada. Esta nova terapia dá esperança aos pacientes que não são elegíveis para tratamentos devido à progressão avançada.

Lutathera® recebeu designação de Medicamento Órfão do FDA e da EMA - Agência Europeia de Medicamentos


Lutathera®  foi administrado a mais de 2.000 pacientes com um uso compassivo e nomeou a base do paciente para o tratamento de TNEs e outros tumores que expressam em excesso os receptores de somatostatina em 10 países Europeus e nos EUA sob um Programa de Acesso Expandido (EAP).

Como em todos os tratamentos, pode haver efeitos colaterais, sendo os mais comuns a Linfopenia (níveis baixos de linfócitos), aumento do dano hepático com níveis elevados de gama-glutamil transferase, aspartato aminotransferase elevada e alanina aminotransferase, bem como vômitos, náuseas, hiperglicemia (níveis elevados de açúcar no sangue) e hipocalemia (potássio sérico elevado).


O Centro mais versado em terapia PRRT ​​nos EUA  é a Universidade de Iowa e o Excel Diagnostics, em Houston.


O PRRT também foi dado como terapia durante os ensaios NETTER-1 pela Mayo Clinic Rochester, que foi ampliado para oferecer esta nova opção de tratamento. A Northwoods NETS está animada em ver esse tratamento finalmente reconhecido para uso nos Estados Unidos, pois proporciona um novo tratamento e esperança para pacientes que, de outra forma, tenham esgotado outras terapias. Foi aprovado para todos os Tumores Neuroendócrinos de Intestino AnteriorMédio e Posterior, em adultos.



Maiores detalhes aquiPor favor, veja as informações completas sobre prescrição aqui.  


Referências:

Dasari AC. ShenHalperin DB ZhaoZhou SY XuShih TYao JC. Tendências na incidência, prevalência e sobrevida em pacientes com tumores neuroendócrinos nos Estados Unidos. JAMA Oncol. 2017; 3 (10): 1335-1342. 

Yao JCHassan MPhan A, et al. Cem anos após o "carcinóide": epidemiologia e fatores prognósticos para tumores neuroendócrinos em 35.825 casos nos Estados Unidos. J Clin Oncol. 2008; 26: 3063-3072. 

LUTATHERA ®  [informação de prescrição]. Millburn, NJ: Aplicativos Advanced Accelerator USA, Inc .; Janeiro de 2018.


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